期刊简介
《中国药房》杂志是中华人民共和国卫生部主管，中国医院协会、中国药房杂志社主办的国家级、国内外公开发行的药学技术类刊物。本刊以构建药品研制、生产、经营、临床应用及监督管理间的桥梁为己任。读者对象主要为从事医院药房（药剂科）、社会药房（店）工作的各级各类人员以及药品研制、生产、经营、临床应用和监督管理人员。本刊每月上、中、下旬出版。上旬刊为“药房与药事版”，主要栏目包括：药业专论、医药热点、药物研究、市场经纬、药房管理、制剂技术、医院制剂、新药和辅料、药品检验、药品监督、综述讲座、药师之友、社会药房等；中旬刊为“药房与临床版”，主要栏目包括：药物经济学、用药分析、临床药学、药物配伍、药物与临床、临床荟萃、药物警戒、不良反应监测、综述讲座等；下旬刊为“药房与中药版”，主要栏目包括：中药论坛、中药研究、中药房管理、中药应用、民族医药、中药检定、中药制剂、中药视窗、中药企业、综述讲座等。稿约内容主要有：业界普遍关注的热点、焦点问题；对医药行业有指导意义的理论研究；原始实验研究；医药市场动态分析与预测以及与市场有关的“大政小事”；医院药房（药剂科）管理经验交流；药物经济学方法学研究和应用实践；大样本的医院用药情况分析；新药、进口药品临床药理；合理用药资料总结；药品的监督、检验、不良反应监测工作探讨；新药或药学新进展综述；海外药房事务；中药房业务；医药工、商企业及品种介绍；药店管理、经营经验介绍；继续医学教育，等等。
礼来口服GLP-1与再生元RNAi疗法3期结果深度分析：技术突破与行业影响
时间：2025-08-27 16:46:29
代谢与免疫治疗领域近期迎来两项突破性进展：礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron在3期临床试验中实现10.5%的平均减重效果，再生元RNAi疗法Cemdisiran则在重症肌无力治疗中达成补体抑制率74%及MG-ADL评分改善2.30分的显著临床获益。这两项成果不仅解决了现有疗法的核心痛点——前者突破GLP-1类药物需注射给药的依从性瓶颈，后者实现补体抑制的长效化给药——更标志着小分子化学药与基因疗法在代谢疾病与自身免疫领域的技术跨越，为行业格局重塑奠定基础。
礼来口服GLP-1受体激动剂Orforglipron
临床试验核心数据与优势
Orforglipron作为每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂，在3期临床试验中展现显著减重与降糖双重疗效。针对肥胖合并2型糖尿病患者（ATTAIN-2试验），36mg剂量组72周平均减重10.5%（10.4kg），显著优于安慰剂组的2.2%；在无糖尿病的肥胖人群（ATTAIN-1试验）中，相同剂量实现12.4%的体重降幅，59.6%受试者减重超10%。安全性方面，主要不良反应为轻至中度胃肠道反应（恶心16%、腹泻26%），8%的停药率低于同类注射剂，支持长期用药可行性。
口服剂型的技术突破
该药物通过非肽类分子结构设计突破生物利用度瓶颈，实现每日一次口服给药且无需饮食限制，解决了传统注射剂的依从性难题。生产端采用化学合成工艺，较多肽类药物成本降低80%，同时规避冷链运输需求，显著提升基层医疗可及性。礼来计划2025年底递交体重管理适应症上市申请，2026年推进糖尿病适应症，峰值销售额预计达172亿美元。
再生元RNAi疗法Cemdisiran
临床试验结果与长效优势
Cemdisiran通过RNAi技术靶向沉默补体C5基因，在重症肌无力（gMG）3期试验中实现74%补体抑制率，MG-ADL评分较安慰剂显著改善2.30分（p=0.0005），且每3个月皮下注射一次的给药频率显著优于传统抗体药物的每2周注射。在IgA肾病2期试验中，尿蛋白/肌酐比值降低37%，32%患者实现尿蛋白降幅超50%，验证其在肾脏疾病领域的拓展潜力。安全性方面，注射部位反应（41%）和外周水肿（14%）为主要不良反应，无严重药物相关事件。
RNAi技术平台价值
该药物采用GalNAc递送系统提升肝细胞摄取效率，结合ESC化学修饰增强体内稳定性，为长效治疗奠定基础。再生元计划2026年Q1递交gMG适应症上市申请，同步推进阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等适应症，凭借技术独占性有望开辟百亿级市场。
行业影响与展望
技术路径对比与市场定位
维度 | Orforglipron（GLP-1） | Cemdisiran（RNAi） |
核心优势 | 口服便利性（每日一次）、生产成本低 | 长效抑制（每3个月给药）、精准靶向“不可成药”靶点 |
关键数据 | 减重10.5%（肥胖合并糖尿病）、A1C降1.5% | 补体抑制74%、MG-ADL改善2.30分 |
适应症领域 | 代谢疾病（肥胖、2型糖尿病） | 自身免疫性疾病（gMG、PNH）、罕见病 |
商业化潜力 | 2030年预计销售额172亿美元 | 补体抑制剂市场先行者（预计年增长25%） |
行业趋势与协同机遇
Orforglipron的成功验证了口服GLP-1的商业化潜力，推动代谢疾病治疗向“便捷化、大众化”转型；Cemdisiran则拓展了RNAi技术在补体介导疾病的应用边界，为自身免疫性疾病提供长效解决方案。两者分别代表小分子化学药与基因疗法的技术标杆，未来可能在共病患者中探索联合用药（如肥胖合并自身免疫疾病），并推动行业向“精准+长效”治疗范式升级。
礼来Orforglipron与再生元Cemdisiran的3期突破，不仅为代谢与免疫疾病患者提供了革新性治疗选择，更重塑了行业技术路径竞争格局。随着口服GLP-1与RNAi疗法的商业化推进，预计到2030年，代谢疾病与自身免疫治疗市场规模将分别突破223亿与150亿美元，推动生物医药行业进入“精准调控+长效管理”的新时代。