期刊简介
《中国药房》杂志是中华人民共和国卫生部主管，中国医院协会、中国药房杂志社主办的国家级、国内外公开发行的药学技术类刊物。本刊以构建药品研制、生产、经营、临床应用及监督管理间的桥梁为己任。读者对象主要为从事医院药房（药剂科）、社会药房（店）工作的各级各类人员以及药品研制、生产、经营、临床应用和监督管理人员。本刊每月上、中、下旬出版。上旬刊为“药房与药事版”，主要栏目包括：药业专论、医药热点、药物研究、市场经纬、药房管理、制剂技术、医院制剂、新药和辅料、药品检验、药品监督、综述讲座、药师之友、社会药房等；中旬刊为“药房与临床版”，主要栏目包括：药物经济学、用药分析、临床药学、药物配伍、药物与临床、临床荟萃、药物警戒、不良反应监测、综述讲座等；下旬刊为“药房与中药版”，主要栏目包括：中药论坛、中药研究、中药房管理、中药应用、民族医药、中药检定、中药制剂、中药视窗、中药企业、综述讲座等。稿约内容主要有：业界普遍关注的热点、焦点问题；对医药行业有指导意义的理论研究；原始实验研究；医药市场动态分析与预测以及与市场有关的“大政小事”；医院药房（药剂科）管理经验交流；药物经济学方法学研究和应用实践；大样本的医院用药情况分析；新药、进口药品临床药理；合理用药资料总结；药品的监督、检验、不良反应监测工作探讨；新药或药学新进展综述；海外药房事务；中药房业务；医药工、商企业及品种介绍；药店管理、经营经验介绍；继续医学教育，等等。
BMS蛋白降解疗法近100%缓解率突破
时间：2025-06-16 11:20:07
在近期欧洲血液学协会（EHA）年会上，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）公布了一项令人瞩目的临床数据：其靶向蛋白降解组合疗法在复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者中展现出近100%的缓解率，其中总缓解率（ORR）高达94%，完全缓解率（CR）达到63%。这一结果如同为长期缺乏有效治疗选择的患者打开了一扇希望之窗，尤其对于经历多线治疗失败的群体，疗效数据甚至超越了传统化疗和免疫疗法的平均水平。
蛋白降解疗法的突破性机制
百时美施贵宝的蛋白稳态（Protein Homeostasis）技术平台是这一疗法的核心引擎。该平台通过分子胶类化合物（CELMoD）与E3泛素连接酶Cereblon结合，像“精准导航系统”一样标记癌细胞中的异常蛋白，引导其被蛋白酶体降解。这种机制不同于传统药物抑制蛋白功能，而是直接清除致病蛋白，尤其适用于靶向难以用常规方法干预的癌蛋白。例如，在滤泡性淋巴瘤中，该疗法可能通过降解BCL-2等关键促存活蛋白，迫使癌细胞走向凋亡。
多癌种疗效的“全垒打”表现
除了滤泡性淋巴瘤的亮眼数据，该技术平台在其他血液肿瘤中也展现出广泛潜力：
多发性骨髓瘤（MM）：Mezigdom与地塞米松联用，在复发/难治性患者（接受过≥3线治疗）中ORR达40.6%，而对曾接受BCMA靶向治疗的患者，ORR进一步提升至50%。
大B细胞淋巴瘤：Golcadom在1/2期临床试验中实现91.1%的ORR，目前正推进至3期临床，用于未经治的高危患者。
这些数据如同“癌症治疗的多面手”，尤其对耐药患者群体，其疗效几乎相当于每10人中就有4-9人获得疾病控制，远高于现有挽救性疗法的应答水平。
从实验室到临床的转化逻辑
百时美施贵宝的研发策略体现了“老药新用”与“技术创新”的双轨并行。例如，基于已上市的来那度胺和泊马度胺（多发性骨髓瘤标准治疗），通过优化分子结构开发出新一代CELMoD药物（如iberdom、mezigdom），显著提升了蛋白降解效率。而golcadom则进一步拓展适应症至大B细胞淋巴瘤，其91.1%的ORR数据甚至接近CAR-T细胞疗法的早期应答率，但避免了复杂的细胞制备流程。
未来挑战与行业影响
尽管数据惊艳，该疗法仍需解决长期耐药性问题——如同抗生素使用中的“道高一尺魔高一丈”，癌细胞可能通过突变泛素化通路逃逸。此外，实体瘤中的应用仍是待攻克的堡垒，目前蛋白降解疗法在血液肿瘤中的优势尚未完全复制到实体瘤领域。不过，百时美施贵宝已布局双功能降解剂和单价降解剂等下一代技术，试图扩大靶点范围。
从商业视角看，这些进展可能重塑血液肿瘤治疗格局。例如，mezigdom若获批，或成为BCMA靶向疗法失败后的首选续贯方案；而golcadom则可能挑战现有CD19 CAR-T疗法在高危大B细胞淋巴瘤中的一线地位。对于患者而言，这意味着未来治疗路径将从“有限选择”迈向“按需定制”的精准时代。